临床试验

的观点 更新2018年5月23日

临床试验

临床试验是否对人体进行了系统的调查,以测试新型医疗干预措施的安全性和有效性,包括药物、手术或行为治疗。临床试验通常分为四种类型阶段。在一期临床试验中,通常涉及数十名受试者,首次在人类身上测试一种新的程序,并收集有关安全性的数据。在一项可能涉及数百名患者的II期试验中,研究人员寻求一种新型干预措施对相关疾病具有治疗效果的证据。在三期临床试验中,通常涉及数千名患者,将新干预措施与标准干预措施或安慰剂进行比较。在被称为上市后研究的IV期试验中,从临床实践中接受干预的患者中收集关于干预的长期安全性和有效性的信息,并与对照治疗进行比较。临床试验中对新型医学干预措施的严格评估是循证医学的基础。



历史发展

随机临床试验是二十世纪医学上最重要的进步之一。在其发展之前,治疗方法是基于一系列病例的发表,这些病例的使用被证明是有益的。由于潜在偏倚的来源众多,包括临床医生之间专业知识的差异,以及选择更有可能康复的患者纳入研究,病例系列往往导致误导性的结果。临床医生面临着众多的治疗方法可供选择,而几乎没有证据依据来进行选择。例如,英国著名的临床试验学家理查德·多尔(Richard Doll)描述了在他开始研究治疗的时候是如何消化性溃疡1948年,他能够从字母表中的每个字母开始列出所谓的治疗方法。

在20世纪中期之前的临床试验中,交替对患者进行两种比较治疗。这种方法存在缺陷,因为医生可以预测治疗任务,从而通过改变患者在队列中的位置来选择特定患者将接受哪种治疗。直到20世纪中叶,R.A. Fisher在1926年为农业实验开发的使用随机数的分配策略才被用于临床试验。使用随机数的分配抵消了选择中的偏差,并为统计学家提供了随机误差的估计,这是现代统计分析的一个关键组成部分。英国医学研究委员会(MRC)是第一个使用随机数随机分配治疗的临床试验。百日咳免疫试验开始于1946年。更广为人知的MRC链霉素结核病试验开始于几个月后,但在该研究之前公布了结果百日咳1948年的审判。

自20世纪中叶以来,临床试验在评估新型医疗干预措施的安全性和有效性方面的应用有了急剧增加。各种社会和政治因素支持了这一趋势。第二次世界大战之后的一段时期见证了在卫生研究方面前所未有的公共投资。1945年,美国美国国立卫生研究院预算拨款为70万美元;1970年的拨款为15亿美元。在这一时期,药品监管也发生了重大变化。从1938年到1962年,美国食品和药物管理局(FDA)只被授权要求新药进行安全性测试。沙利度胺悲剧发生后,数百名婴儿在子宫内接触沙利度胺后出生时患有先天性畸形,紧随其后的立法改革极大地增加了FDA的权力。1962年的Kefauver-Harris法案扩大了FDA测试新药安全性和有效性的授权。

在临床试验中对新药的安全性和有效性进行测试的环境日益国际化。药品监管机构和制造商之间的合作旨在使临床试验的进行和药品监管机构对临床试验的审查标准化。国际协调会议良好临床实践指南是这项工作的一个关键实例。在研究中保护人类受试者同样被视为一个全球关注的问题。也许在这个国际论坛上最有影响力的道德文件是世界医学协会的《赫尔辛基宣言》。该宣言要求临床试验由适当组成的研究伦理委员会进行审查;研究无不端行为;获得人类主体的同意;参与研究在利益与伤害之间形成了有利的平衡;受试者的选择要公平。


伦理问题

临床试验中一些最重要的伦理挑战源于医生和研究人员职责的冲突。医生对病人负有受托义务,包括有义务提供称职的个人护理。相比之下,研究人员对科学和社会负有义务,包括按照试验方案规定提供治疗,确保患者遵守治疗,并鼓励他们留在研究中。考虑到这些责任可能发生冲突,临床试验的核心道德问题是:医生什么时候可以合法地为患者提供临床试验的登记?虽然这个问题有各种各样的答案,但最被广泛接受的答案是临床平衡。根据临床平衡,只有在研究中的医疗干预与合格的医疗护理相一致时,医生才可以合法地为患者提供临床试验的登记。更正式地说,它要求在研究开始时,就首选治疗方法存在诚实的、专业的分歧。临床平衡对临床试验设计的影响是深远的。

自20世纪90年代以来,关于临床试验设计的两个问题一直主导着研究伦理学文献。首先是在发达国家新药审批过程中安慰剂控制的适当作用。发达国家的药物监管机构,如FDA,长期以来都要求新药在获得许可前至少要在两次临床试验中证明优于安慰剂。实践中美国源于立法,要求FDA确保新药是有效的,也就是说,它们对治疗感兴趣的疾病有一定的效果,但通常限制其要求相对有效性证据的能力。根据临床平衡,当对相关疾病没有有效的治疗方法时,安慰剂对照临床试验是没有问题的。

批评的焦点是在临床试验中使用安慰剂对照来测试针对可治疗疾病(如严重抑郁症和精神分裂症)的新型干预措施。在这些情况下使用安慰剂是不允许的,因为任何称职的医生都不会不为患者提供治疗,因此,违背了临床平衡。

2002年修订的《赫尔辛基宣言》搁置了这一基本的道德要求,并首次允许在“令人信服和令人不安的情况下”使用安慰剂对照科学合理的方法原因”存在。这一变化似乎违反了《宣言》的一项核心条款,即“在对人体受试者进行医学研究时,与人体受试者福祉有关的考虑应优先于科学和社会的利益。”事实上,是否有科学合理的方法上的理由偏爱安慰剂对照,而不是标准治疗对照,这仍然是一个悬而未决的问题。

在文献中受到相当关注的第二个临床试验设计问题是在发展中国家的新的和负担得起的治疗方法的临床试验中选择对照治疗。分歧最初是由临床试验引发的,该临床试验测试了短期齐多夫定与安慰剂在预防艾滋病毒母婴传播方面的效果。临床试验的批评者指出,发达国家使用了一种名为ACTG 076的有效预防方案。他们声称,拒绝在发展中国家进行临床试验的受试者获得这种预防方案,构成了发达国家和发展中国家之间的道德双重标准。

临床试验的支持者反驳说,ACTG 076方案不适合在许多发展中国家使用,而且费用过高。国际规则的变化倾向于巩固而不是解决争端。《赫尔辛基宣言》禁止在发达国家存在有效治疗方法的情况下在发展中国家进行安慰剂对照试验,并指出“一种新方法的益处、风险、负担和有效性应与目前最好的预防、诊断和治疗方法进行对比测试。”然而,“涉及人类受试者的生物医学研究国际伦理准则”允许在这些情况下进行安慰剂对照试验,前提是临床试验“符合研究对象招募人群的健康需求,并且有[]保证,如果证明安全有效,将合理地提供给该人群。”

开放的问题。临床试验的伦理和科学之间的界面充满了有待充分解决的具有挑战性的问题。适应性设计的作用应该是什么,例如,在临床试验中,分配到一种或另一种治疗的概率是动态的,以尽量减少接受治疗的受试者的数量,这些治疗最终被证明是次等的?替代疗法能否在临床试验中得到严格评估?替代疗法从业者可能会声称,替代疗法不能从整体治疗环境中移除,这是严格评估治疗效果的重大障碍。药物遗传学检测将如何影响临床试验的进行?药物遗传学的支持者认为,通过基因检测确定哪些人可能对治疗有反应,哪些人可能遭受不良事件,将提高临床试验的效率和安全性。批评者想知道这种测试的收益是否会像承诺的那样大,以及它对临床试验结果的普遍性有什么影响。

虽然临床试验设计中的伦理问题一直是学术研究的主题,但临床试验进行和报告的伦理方面却相对被忽视。随着临床试验结果数据的积累,临床试验中的治疗方法之间可能会出现差异,从而提出是否应该尽早停止试验的问题。人们普遍认为,当临床试验使用死亡率或严重发病率的结局指标时,应建立一个独立的数据监测委员会,定期审查积累的数据。指导数据监测委员会作出决定的令人满意的道德框架尚未形成。

临床试验结果报告中的伦理问题也值得关注。如果研究人员未能报告阴性临床试验的结果,那么试验中的受试者就会毫无风险地暴露在风险中,发表偏倚的问题就会加剧。虽然这在直觉上似乎是有问题的,但公开临床试验结果的义务的道德基础尚未明确。


查尔斯WEIJER

另请参阅补充和替代医学药物人体实验研究

参考书目

天使,玛西娅。(1997)。《临床研究的伦理第三世界."新英格兰医学杂志337: 847 - 849。一篇对安慰剂对照临床试验的尖锐批评,该试验测试了短期齐多夫定在预防发展中国家艾滋病毒围产期传播中的有效性。

克劳奇、罗伯特和约翰·阿拉斯。(1998)。“AZT的试验和磨难。”黑斯廷斯中心报告28(6):保险。这是对马西娅·安吉尔批评的冷静回应。

娃娃,Richard。(1998)。对照试验:1948年的分水岭英国医学杂志317: 1217 - 1220。由临床试验发展的核心人物之一对本世纪中叶临床试验变化的历史回顾。

伊曼纽尔,以西结;罗伯特·克劳奇;约翰·阿拉斯;等,eds。(2003)。临床研究的伦理和监管方面:阅读和评论。马里兰州巴尔的摩:约翰霍普金斯大学大学出版社。人体实验伦理学的权威读物集。

米勒,保罗和查尔斯·韦杰。(2003)。“恢复平衡。”肯尼迪伦理研究所期刊13: 93 - 118。这是一篇哲学文章,探讨了医生和研究人员职责的冲突,以及如何解决这些冲突。

Piantadosi,史蒂夫。(1997)。临床试验:方法学的观点。纽约: John Wiley & Sons。临床试验设计的权威方法学资源。


互联网资源

国际医学科学组织理事会。"涉及人体生物医学研究的国际伦理准则"可从http://www.cioms.ch/frame_guidelines_nov_2002.htm获得。在资源贫乏国家进行研究的指导方针。

国家安慰剂工作委员会。“国家安慰剂倡议:国家安慰剂工作委员会的报告草案。”加拿大健康研究所。可从http://www.cihr-irsc.gc.ca/e/services/pdf_19320.htm获得。一份详细的文件,阐述了支持和反对在临床试验中广泛使用安慰剂对照的科学、伦理、法律和政策案例。

世界医学协会。“赫尔辛基宣言。”可从http://www.wma.net/e/policy/b3.htm获得。最具影响力的国际临床研究道德标准声明。

临床试验

的观点 更新2018年5月29日

临床试验

定义

描述

作为受试者进入临床试验前的考虑

资源

定义

临床试验是一种受控的科学实验,旨在确定一种治疗方法在治愈或减轻疾病或失调症状方面的有效性。

描述

临床试验通常用于评估一种新疗法的有效性,并将其与目前的护理标准或疾病或失调的现有疗法进行比较。例如,在美国批准一种新药之前食品和药物管理局(FDA)的发布和使用美国,药物必须首先经过严格的测试,以确定(a)它是否对治疗疾病有效,以及(b)药物使用可能导致哪些副作用,使其对某些或所有潜在患者不可取或危险。

临床试验研究是否根据专业标准和科学方法设计。在临床试验中,尽可能多的变量被控制,以确定药物或治疗方案的效果。例如,测试一种治疗癫痫的新药有效性的简单实验可能包括以下步骤。首先,研究人员通常会将研究对象随机分为两组:一组接受新药,另一组接受传统药物或治疗。接受新药的组称为实验组,未接受任何治疗或常规治疗的组称为对照组。然后,研究人员收集治疗前受试者症状的基线数据,如症状的数量和频率癫痫发作.实验的这一阶段被称为预测。在收集到前测数据后,研究人员将新药(自变量)给予实验组,同时不改变对照组的治疗方法。在药物起作用的适当时间后,受试者再次使用与前测相同的标准进行测试,以确定两组之间由于药物(因变量)而产生的任何差异。当收集到所有数据后,将对其进行统计分析,以确定是否有合理的依据说新药的效果与旧治疗(或不治疗)的效果显著不同,而不是由于偶然变化。这种基本的研究设计可以变得更加复杂,以同时回答多个研究问题,例如新药的剂量是最有效的,增加药物的剂量水平是否会导致更多的副作用,药物是否对某些人口群体有效而对其他人群无效(例如,只对成年女性有效而对成年男性无效),或者同时比较几种治疗方法。

关键术语

对照组一组没有接受实验性治疗的研究研究。例如,在一个测试新药有效性的实验中,对照组可能会接受目前选择的药物,而实验组则接受正在研究的新药。

因变量-实验中的结果变量。例如,在测试一种治疗疾病的新药的效果时,药物对疾病的影响(即服用药物后症状的变化)将是因变量。

双盲研究一项研究,在这项研究中,参与者和管理药物或治疗的专业人员都不知道他们接受的是实验性治疗还是安慰剂或对照治疗。

实验组-接受实验治疗或药物的研究研究参与者群体。

独立变量-研究人员为了确定其影响而操纵的实验变量。例如,在测试一种新药对某种疾病的治疗效果时,受试者是否接受新药将是自变量。

知情同意作为治疗或不治疗协议的法律文件,要求医生披露治疗的好处、风险和替代方案。知情同意允许充分知情、理性的患者参与有关其健康的选择。

安慰剂-在临床试验中为确定所研究药物的有效性而给予的替代药物的无药理作用的制剂;“糖丸”。

随机化-将实验参与者随机分配到不同的条件下(即实验组和对照组),使每个人都有平等的机会被分配到任何组的过程。随机化有助于确保每个组大致相同,并且结果是由于治疗,而不是由于组的组成。

研究课题-研究实验或临床试验的参与者。

临床试验一般有几种类型:

  • 测试新药或治疗方法或药物和/或治疗方法组合的相对有效性的治疗试验
  • 预防试验:研究如何在以前没有患过某种疾病的人身上预防某种疾病,或防止以前患过这种疾病的人复发
  • 试图找到更好的方法来诊断疾病的诊断试验
  • 筛选试验,以确定检测疾病或失调的最佳方法
  • 生活质量试验,研究如何使慢性疾病患者的生活更轻松或更正常

临床试验通常有四个阶段。在第一阶段,实验性药物或治疗方法在一小群人身上进行测试,以调查其安全性,确定推荐剂量或范围,并确定潜在的副作用。在第二阶段,实验性药物或治疗方法在更大的人群中进行测试,以进一步确定其有效性和安全性。III期临床试验从更广泛的角度检查药物或治疗方法。试验性药物或治疗被给予大量人群,以证实先前在更大人群中进行的研究的结果。III期临床试验也经常用于比较治疗的相对有效性和收集安全信息。最后,第四阶段临床试验是在药物上市后进行的。在这个时候,可以对药物进行进一步的研究,以检查其风险、益处和最佳使用。

作为受试者进入临床试验前的考虑

临床试验是必要的,以帮助确保一种药物或治疗在投入普遍使用之前的安全性和有效性。此外,作为研究对象加入临床试验可能对那些用尽可用治疗方案而没有成功的患者有潜在的好处。临床试验让患者有机会尝试一种新的药物或治疗方法,在传统方法失败时可能有助于他们的病情。然而,在作为受试者参加临床试验之前,有些事情必须考虑。

首先,无法保证临床试验的受试者会接受新药或治疗。他们可能

被随机分到对照组,他们接受安慰剂或常规治疗,而不是新药或治疗。没有办法判断一个人会在实验组还是对照组。通常情况下,即使是研究人员或实施治疗的人也不知道受试者属于哪一组(这被称为双盲研究),这样他们的预期就不会无意中对结果产生偏见。因此,在作为受试者加入临床试验之前,通常应尝试所有其他可用的治疗方案。

此外,新药或治疗方法总有可能遇到未知的副作用。因此,在临床试验中要求受试者阅读、理解和签名知情同意文档。作为受试者加入临床试验的决定应始终与个人的医疗保健提供者一起做出,以减少治疗产生负面副作用的风险。

资源

加里·R·凡登博斯编著。APA心理学词典。华盛顿特区:嗨,美国心理学会, 2007年。

组织

美国国立卫生研究院.<http://www.clinicaltrials.gov>。

美国药物研究和制造商协会。<http://www.phrma.org>。

Ruth A. Wienclaw博士

临床试验

的观点 更新2018年6月11日

临床试验

定义

临床试验是一种研究研究,旨在回答有关癌症治疗的特定医学问题。

描述

临床试验是遵循书面指导方针(方案)或治疗方案的科学研究。这是唯一的科学机制,旨在测试新的和有前途的疗法的有效性。临床试验为新的或更新的治疗方案提供了密集的测试。肿瘤学(癌症)领域几乎所有的标准治疗都起源于临床试验。这些试验由医学、外科和放射肿瘤学家(癌症专家)进行。

癌症临床试验是预防、诊断和治疗所有类型癌症的关键。据估计,60%的癌症患者美国正在被治愈。然而,只有不到3%的成年癌症患者参加了临床试验。相比之下,约71%的儿童进入了临床试验。这导致了治疗方面的重大进展和许多人的高治愈率童年癌症霍奇金病的肿瘤(肾脏恶性肿瘤)骨肉瘤(骨骼肿瘤)和儿童白血病(血液癌症)。

临床试验类型

临床试验这涉及到用于人类的新药或设备,必须首先在动物身上进行试验。当一个新的或试验药物已经发现在实验动物身上显示出抗肿瘤活性,它通常在大学环境中对少量患有不同类型癌症的患者进行测试。这些试验被称为第一阶段试验,旨在测试新药的最大耐受剂量(MTD)和副作用或毒性。这一阶段还有助于确定新药应该如何给药(口服还是注射)。接受测试的患者是那些已经用尽其他治疗方案的晚期癌症患者。这些患者个人可能不会从参与试验中获益。

如果研究药剂或药物继续显示出抗肿瘤活性,如果副作用是可耐受的且不会危及生命,则药物将进入II期试验进行进一步测试。在二期试验中,该药物被提供给一组具有相同肿瘤类型的特定患者。目前正在对这种药物进行测试,以确定它是否能抑制肿瘤生长。关于治疗副作用的其他信息也在此阶段进行评估。

如果药物继续对患者的癌症表现出反应,则进入三期试验。在这一阶段,研究性治疗与标准癌症治疗进行比较。这是为了确保在标准治疗可用的情况下,没有人在研究中没有任何治疗。如果没有标准的治疗方法,可以使用安慰剂(一种看起来像正在研究的药物但不含有效药物的药片)进行比较。然而,在患者决定是否参与之前,研究人员必须告知潜在患者这种可能性。患者通常通过一种叫做随机化的过程来分配他们的治疗方案,这类似于抛硬币。比较或随机试验有助于研究人员找到针对特定类型癌症最有效的治疗方法。

III期临床试验的目标包括肿瘤对治疗的反应、生存期和治疗期间的生活质量。该阶段可涉及400-1000例患者。相当一部分患者的抗肿瘤反应表明,研究药物或治疗方法已经准备好提交给fda食品和药物管理局食品及药物管理局)审批。如果获得批准,该药物将从研究状态中释放出来,并可用于特定测试类型的癌症患者的商业使用。

作为临床试验的一部分,我们会期待什么

参加临床试验并不意味着患者被视为或被当作“小白鼠”,或者他们将得到不合格的护理。参加临床试验的癌症患者可能是第一个接受成为标准治疗的新技术或新药物的人。然而,临床试验也有风险。正在测试的治疗方法或药物是新的,副作用可能是未知的。癌症患者、他或她的亲人以及患者的医生在决定是否参加临床试验时必须权衡风险和收益。

当患者参加临床试验时,他们在癌症中心、医院、诊所和/或医生办公室接受治疗。医生、护士、社会工作者和其他卫生专业人员可能是治疗小组的一部分,并将密切监测进展。癌症临床试验患者:

  • 如上所述,是否受到严密审查
  • 治疗小组成员是否经常检查
  • 经常测试
  • 按照医生开出的治疗方案和研究方案进行治疗
  • 他们还可能有其他职责,比如记录日志或填写健康表格。

一些研究在治疗结束后继续检查患者。

资源

Klimaszewski, Angela D., Jennifer L. Aikin, Monica A. Bacon, Susan A. DiStasio, Heidi E. Ehrenberger, Bertie A. Ford, Ed。临床试验护理手册。匹兹堡肿瘤护理出版社,2000。

墨菲、杰拉德·P、小沃尔特·劳伦斯和小雷蒙德·e·伦哈德。美国癌症学会临床肿瘤学教科书。亚特兰大美国癌症协会,1995年。

瓦里乔,克劳德特,埃德。给护士的癌症资料手册。亚特兰大:琼斯和巴雷特出版社,1997:第69-79页。

其他

国家癌症研究所。临床试验简介。2000年1月国立癌症研究所,2001年7月8日。< http://cancertrials.nci.nih.gov >

国家癌症研究所。癌症试验。二零零一年七月八日。< http://cancertrials.nci.nih.gov/ >

Phyllis M. Stein, b.s., CCRP

关键术语

白血病

- - - - - -血液和癌症骨髓

最大耐受剂量(MTD)

- - - - - -患者所能耐受的、无生命危险或致命副作用的试验药物的最高剂量。

肿瘤学

- - - - - -癌症研究

骨肉瘤

- - - - - -肿瘤骨骼上的肿瘤最常见的儿童癌症。

安慰剂

- - - - - -不需要药物的制剂。

协议

- - - - - -临床指南临床试验中用于治疗计划的书面的科学指南

霍奇金病的肿瘤

- - - - - -恶性肿瘤肾脏的恶性肿瘤;最常见于儿童。

问医生的问题

  • 我有资格参加临床试验吗?
  • 我从哪里可以得到更多的信息?

临床试验

的观点 更新2018年5月17日

临床试验

定义

临床试验是一种精心设计的研究研究,由人类志愿者进行。该试验旨在回答有关药物、治疗或诊断方法有效性的特定问题,或改善患者的生活质量。

描述

临床试验的资格包括各种理想标准(纳入标准)的选择,以及志愿者被拒绝的标准(排除标准)。典型的标准包括年龄、性别、疾病类型和严重程度、既往治疗和其他医疗状况。

根据临床试验的不同,被招募的志愿者可能是健康的,也可能患有所研究的疾病。有许多不同类型的临床试验,利用不同类型的研究计划(协议)。治疗试验评估一种新的治疗方法、新的药物组合、新的手术策略或创新辐射治疗。预防试验旨在寻找更好的方法来预防疾病的发生或防止疾病复发。药物、疫苗、维生素和生活方式的改变都可以作为预防试验的候选。诊断试验的目的是为特定疾病或医疗状况找到更好的诊断方法。筛选试验的目的是确定检测特定疾病或医疗状况的最佳方法。最后,一项生活质量试验(支持性护理试验)旨在改善慢性疾病患者的舒适度和日常生活。

临床试验特别是治疗和预防试验,通常有几个组成部分或阶段。以下阶段(I-IV)与试验范围有关:

  • 第一阶段试验在一小群人(少于100人)中评估新药或治疗方法。人类并不一定需要参与这样的试验。在实验室中使用微生物培养物或组织细胞进行实验就足够了。该试验的目的是提供药物或治疗的安全性、安全剂量范围的早期迹象,并揭示任何副作用。
  • 第二阶段试验紧随第一阶段试验。一种有前景的药物或治疗方法在更大的人群(100人)中进行测试- - - - - -300)以更好地确定有效性和更严格地监测安全性。使用更大的人群可以帮助揭示仅使用少数志愿者可能隐藏的副作用。
  • III期临床试验评估在I期和II期试验中被证明有效的药物或治疗方法,并在大量人群(1,000- - - - - -3000),以确认其有效性,揭示任何罕见的副作用,并收集信息,使药物或治疗能够安全上市。
  • 第四阶段试验在产品上市后进行。在大量人群中监测一种药物或治疗可提供关于益处和风险的进一步信息。

不过,一个典型的临床试验涉及医生和护士社会工作者其他卫生保健工作者也可以做出贡献。临床团队的成员在试验开始时和试验期间监测每位志愿者的健康状况,给予指导,并在试验结束后经常提供随访。对于临床试验志愿者来说,这意味着比正常情况下更多地去医疗机构,尽管有时会提供交通费用等补偿。

临床试验的一个关键部分是获得志愿者参与的同意。必须向参与者清楚地解释试验的风险(即副作用,治疗效果很小或没有效果)和益处(即在医疗保健中发挥更积极的作用,获得新疗法,先进的医疗保健)。一旦完成,志愿者提供他们的知情同意通过签署文件。本文档不具有法律约束力,因此志愿者没有义务完成试验。一项符合伦理的临床试验永远不会透露志愿者的身份。

除了正在研究的药物之外,新药的临床试验通常会使用一种与活性化合物看起来相同,但没有药用价值的药丸、液体或粉末。这种被称为安慰剂的非活性化合物通常被给予对照组志愿者,他们与接受活性药物的试验组进行比较。通常志愿者不知道他们服用的是安慰剂还是活性药物。可以设计临床试验,这样研究人员也不知道哪些人服用了活性药物。当志愿者和研究人员都不知情时,试验被称为双盲试验。志愿者通常被随机分配到控制组或试验组。这一行动旨在最大限度地减少由于年龄、性别、种族或其他因素造成的偏见。

资源

其他

《临床试验导论》ClinicalTrials.gov。2004年1月21日(2004年3月30日)< http://www.clinicaltrials.gov/ct/info/whatis) >

组织

美国国立卫生研究院行政大道6100号临床中心,Suite 3C01MSC 7511, Bethesda, MD 20892-7511. (301) 496-2563 or (800) 411-1222; Fax: (301) 402-2984.(电子邮件保护)< http://www.cc.nih.gov/home.cgi >。

布莱恩·道格拉斯·霍伊尔博士

临床试验网络

的观点 更新2018年5月18日

临床试验网络

为了找到最有效的治疗方法药物成瘾美国国家药物滥用研究所(NIDA)已经建立了一个临床试验研究网络,在不同的患者群体中测试新的药理和行为治疗方法。临床试验已经被用于治疗癌症和艾滋病作为一种快速,有效,安全的测试新疗法的方法。此外,与其他疾病一样,有许多有效的治疗成瘾的方法。然而,这些新疗法的疗效主要是在专门的治疗研究环境中得到证明,患者群体有所限制。因此,这些新的药物滥用治疗方法很少能在现实生活中得到广泛应用

为此,NIDA建立了国家药物滥用治疗临床试验网络(CTN)。CTN基于其他NIH研究所成功使用的模型,包括国家癌症研究所、国家心肺和血液研究所以及国家过敏和疾病研究所传染病.CTN提供了一个研究基础设施,以测试新的和改进的治疗成分是否在不同患者群体的现实生活环境中有效。

CTN结构

国家开发署已在该国各地区建立了CTN的前六个节点。CTN的每个节点或职能单位都隶属于一个基于研究的组织和社区中的一些药物滥用治疗项目。CTN将研究人员和从业人员作为合作伙伴,在广泛的社区药物滥用治疗环境中对来自不同种族和社会背景的患者进行有前景的新药物和行为治疗的全面测试。(迄今为止的节点包括新英格兰特拉华河谷、大西洋中部、西北地区、太平洋地区和纽约)。每个中心都与所在地区至少五个社区治疗项目有联系。CTN研究在社区治疗环境中进行。每个节点都与其他节点和NIDA合作,进行多地点和跨区域的临床试验研究。

CTN的使命

CTN的总体目标是在全国范围内以科学为载体提高药物滥用和成瘾治疗的质量。为此,CTN的使命有三个方面:

  1. 在多地点临床试验中开展行为、药理和综合行为和药理治疗干预措施的研究,以确定在广泛的社区治疗环境和多样化的患者群体中的有效性。
  2. 将研究成果转移给医生、提供者和他们的患者,以科学为载体提高全国药物滥用治疗的质量。
  3. 就政策变化提供建议,以确保在社区治疗方案中提供有效的治疗方法。

当前和未来发展方向

2000年将启动三个以科学为基础的治疗研究方案,其中包括两种旨在提高治疗效果的行为疗法,以及一种用于阿片类药物解毒的新药物测试。目前正在制定其他几个协议。所有要测试的治疗成分都已在受控的研究环境中被证明是有效的。

完成后,预计该网络将由20至30个节点组成,这些节点由区域研究治疗中心组成,与10至15个社区治疗方案相关联,这些方案代表了该国特定地区普遍存在的各种环境和患者群体。CTN将有助于确保药物滥用和成瘾治疗研究满足更广泛社区的需求,包括少数群体、妇女、儿童、青少年和服务不足人群。CTN也将对NIDA研究组合的其他方面有用。例如,具有不同患者群体的多位点临床试验将为那些对阐明脆弱性的遗传和环境决定因素感兴趣的研究人员提供有价值的资源。最终,增加了对遗传、环境以及它们在塑造个体易感性方面的相互作用所扮演的角色的理解药物成瘾将导致各种更有针对性的药物滥用预防和治疗方法。欲了解更多信息,请访问NIDA网站www.nida.nih.gov

有关NIDA的国家药物滥用治疗临床试验网络的更多信息,请访问NIDA网站www.drugabuse.gov

艾伦·莱什纳

临床试验

的观点 更新2018年6月27日

临床试验

临床试验是对一种新疗法(如药物、手术技术或医疗设备)有效性的前瞻性研究。“前瞻性”一词表示有一个明确定义的起点,从这个起点开始,受试者可以被跟踪一段确定的时间。在进行临床试验之前,要对所建议的治疗方法进行实验室实验和动物试验。

临床试验必须符合美国政府制定的严格的指导方针。食品和药物管理局食品及药物管理局)以确保受试者的安全和试验的科学有效性。在进入临床试验之前,受试者必须满足研究要求,并充分了解试验的目的。一种新的治疗方法可能有很大的好处,但也可能对它所能帮助的患者类型产生重大的副作用。仔细的筛选和检查有助于选择符合试验设计和意图的人。所有参与者都需要知情同意,这不仅会提醒受试者注意试验的目的和设计及其潜在益处,还会提醒受试者注意任何已知或疑似的副作用或并发症。

I期试验是在健康志愿者中进行的小规模试验,以确定人类受试者治疗的总体安全性。第二阶段在一小部分可能受益的患者中测试新疗法的安全性和有效性。III期试验是一项大规模的研究,旨在科学地记录所提议的药物、技术或设备的价值。IV期研究允许对患者进行长期随访,以确定药物上市后的副作用和持续有效性。

临床试验所涉及的费用是由于广泛的开发和研究成本、初始实验室测试以及它们的大规模性质。临床试验在全国多个地点进行,在记录保存、随访、传播和安全方面具有重要的基础设施。

克雷格·克利福德

参考书目

弗里德曼,L. M. C. D.弗伯格和D. L.德梅茨。临床试验基础,3日。纽约: Springer-Verlag, 1998。

怀特黑德,约翰。序贯临床试验的设计与分析,第二版。纽约: John Wiley & Sons, 1997。